熱點 | 淺談CGT的市場前景、政策法規與上市關鍵

(Cellular and Gene Therapy, CGT) 細胞與基因治療，廣義上分為細胞治療和基因治療。

細胞治療是指應用人自體或異體來源的細胞，經體外操作后輸入（或植入）人體，用于治療疾病的過程。體外操作包括但不限于分離、純化、培養、擴增、活化、細胞（系）的建立、凍存復蘇等。細胞治療主要可分為免疫細胞治療、干細胞治療和其它體細胞治療。

基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異?；颍_到治愈疾病目的的療法?；蛑委熤饕譃橐圆《緸檩d體的基因替代和以非病毒為載體的基因編輯¹。

CGT與其他藥物發展周期比較

縱覽藥物的發展歷程，化藥市場已趨于成熟，正處于規模經濟競爭中，“價格戰”白熱化，從前幾百元的藥物如今可能只需要幾毛錢。而抗體、小分子靶向藥物正迅速發展，初步形成競爭格局。其中，以細胞、基因治療為主的新型藥物，已成功獲批的藥物數量稀少，競爭力相對較小，據pharmsnap數據顯示，目前可查到的CGT藥物只有13種。

《“十四五”生物經濟發展規劃》也明確指出要“重點發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術，強化產學研用協同聯動，加快相關技術產品轉化和臨床應用²。CGT受到政策的青睞，可見其市場潛力巨大。

隨著行業發展以及一些熱點事件的影響，與CGT相關的監管政策正逐步完善，但非常零散。中美對于CGT的法律法規有所差異，國內此類臨床申請有IIT 和 IST ；美國則有IND-IIT 和 NON-IND-IIT；兩國之間的法律在此類可能涉及人類遺傳資源出入境管理上也有諸多限制；對于產品、生產基質和原料的風險監管要求、檢測方法也有一定的差異；生產方面，中美對于CDMO公司需要滿足的標準也有所不同。

以下為國內現行相關的主要參考指導文件，感興趣的小伙伴可去公眾號后臺回復“CGT法規”，下載相關文件原件。

由于相關文件眾多，更新較快，建議藥企在開展相應項目時，務必與當地的監管部門保持良好的聯系，以便及時獲取最新指導要求。

武漢珈創生物技術股份有限公司，創建于2011年，是一家集生物技術服務與研發為一體的高新技術企業，專注于為生物藥品/制品的生產企業及研發機構提供各類細胞（含重組細胞、干細胞、免疫細胞等）及原輔料的質量檢測、病毒清除工藝驗證技術服務。

武漢珈創生物對檢測服務質量一直追求高標準、嚴要求，每年通過組織策劃各種類型的質量活動，確保質量管理體系的有效運行及持續改進，并不斷與國際接軌，對標國際質量標準水平。

迄今為止，武漢珈創生物已經為近千個CGT相關樣品完成符合衛健委臨床備案申請或IND申請的檢測，包括各類自體或異體的干細胞、逆轉錄病毒、慢病毒、腺相關病毒載體、CAR-T、CAR-NK等免疫細胞等。

歡迎各位新老客戶前來咨詢，武漢珈創生物竭誠為您提供優質的檢測服務。